Sclerosi Multipla Recidivante. Confermati i benefici dell'Ofatumumab

Ofatumumab conferma i suoi benefici nella Sclerosi Multipla Recidivante dopo lo switch da terapie orali modificanti la malattia: i nuovi dati Novartis

Presentati da Novartis, in occasione del Congresso ECTRIMS (Barcellona 24 -26 settembre 2025), i nuovi dati di sicurezza ed efficacia relativi a ofatumumab, terapia ad alta efficacia per la Sclerosi Multipla Recidivante (SMR), emersi dallo studio di Fase IIIb ARTIOS e dell’estensione dello studio ALITHIOS.

• I dati dello studio ARTIOS hanno mostrato che i pazienti hanno avuto una riduzione significativa della progressione, con un ARR di 0,06 su 96 settimane¹. È stata osservata una soppressione quasi completa dell’attività alla risonanza magnetica e oltre 9 pazienti su 10 hanno raggiunto NEDA-3¹. Non sono emerse nuove problematiche di sicurezza dopo lo switch, indipendentemente dal trattamento precedente¹.
• Lo studio ALITHIOS include pazienti recentemente diagnosticati (≤3 anni), naïve al trattamento, trattati con anticorpo monoclonale anticd-20 come prima linea². Oltre il 90% ha raggiunto NEDA-3 a sette anni². L’efficacia a lungo termine è stata confermata dal mantenimento di un basso ARR, dalla marcata soppressione dell’attività alla risonanza magnetica e da un profilo di sicurezza favorevole, senza l’emergere di nuovi eventi avversi².

“I dati a lungo termine di questi studi evidenziano come ofatumumab possa offrire un’efficacia sostenuta nel ridurre la progressione della malattia e un profilo di sicurezza stabile nelle persone con Sclerosi Multipla Recidivante - commenta la Dottoressa Elena Colombo, Responsabile Centro Sclerosi Multipla IRCCS Fondazione Mondino, Pavia, tra i centri italiani partecipanti allo studio ARTIOS  - Non solo, questi risultati sottolineano l’importanza di un intervento ad alta efficacia precoce e continuativo nel tempo capace di offrire sia al clinico che al paziente una migliore gestione della malattia con il vantaggio aggiuntivo della somministrazione domiciliare, che semplifica ulteriormente il percorso terapeutico.”

La forma recidivante remittente di Sclerosi Multipla interessa circa l’85% delle 144.000³ persone diagnosticate solo in Italia. Numeri che, con un’incidenza di 3.650³ nuovi casi annui soprattutto nella fascia d’età 20-40 anni, rendono la SM la prima causa di disabilità neurologica nei giovani adulti. Una malattia neuro infiammatoria cronica, quindi, che nel tempo porta a un accumulo di disabilità cognitive e fisica, impattando significativamente su tutti gli aspetti della vita delle persone con un conseguente aggravio sulla qualità di vita.

“Oggi, l’evoluzione delle opzioni terapeutiche ci consente di essere sempre più efficaci nel trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante e di offrire soluzioni mirate a un numero crescente di persone che convivono con questa diagnosi. L’impegno di Novartis nell’ambito delle neuroscienze, portato avanti da oltre 80 anni, è volto a rispondere in modo sempre più preciso ai bisogni insoddisfatti di medici e pazienti, continuando a studiare l’efficacia e la sicurezza delle nostre terapie e a monitorare gli outcome clinici” – conclude Paola Coco, Medical Affairs Head di Novartis Italia.

La sclerosi multipla

La Sclerosi Multipla (SM) è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale, caratterizzata dalla distruzione della mielina e dal danno assonale a carico del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale⁴.

La SM, che interessa circa 3 milioni di persone in tutto il mondo⁵, può essere distinta in quattro tipi principali: sindrome clinicamente isolata (Clinically Isolated Syndrome, CIS), sclerosi multipla recidivante-remittente (SM-RR), sclerosi multipla secondariamente progressiva (SM-SP) e sclerosi multipla primariamente progressiva (SM-PP).⁶

Le varie forme di SM possono essere distinte in base al fatto che un paziente manifesti o meno delle ricadute (attacchi infiammatori acuti, chiaramente definiti, di peggioramento della funzione neurologica), e/o presenti una progressione del danno neurologico e della disabilità dall’esordio della malattia.⁴

Ofatumumab

È una terapia mirata alle cellule B, dosata e somministrata con precisione, che offre la flessibilità dell’autosomministrazione, per pazienti adulti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR).

È  il primo anticorpo monoclonale (mAb) anti-CD20 completamente umano, autosomministrato una volta al mese mediante iniezione sottocutanea (SC) in soggetti con SMR.^7,8,9,10

Le dosi iniziali vengono somministrate alle settimane 0, 1 e 2, con la prima iniezione eseguita sotto la guida di un operatore sanitario^7,8. Il meccanismo d'azione selettivo e la somministrazione sottocutanea permettono un'azione precisa a livello dei linfonodi, dove è necessaria la deplezione delle cellule B nella SM; gli studi preclinici hanno dimostrato che può preservare le cellule B presenti nella milza.¹¹

È stato originariamente sviluppato da Genmab e concesso in licenza a GlaxoSmithKline; Novartis ha ottenuto da GlaxoSmithKline i diritti in tutte le indicazioni, compresa la SMR, nel dicembre 2015.¹²

È stato approvato per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla in oltre 90 Paesi nel mondo, con più di 150.000 pazienti trattati a agosto 2025.^7,8,13

Novartis

Novartis è un'azienda farmaceutica focalizzata sull'innovazione. Ogni giorno lavoriamo per reimmaginare la medicina per migliorare e prolungare la vita delle persone in modo che pazienti, personale sanitario e le società nel suo complesso siano in grado di fronteggiare malattie gravi.  I nostri farmaci raggiungono più di 250 milioni di persone in tutto il mondo. Re-immaginate la medicina con noi. Ulteriori informazioni su www.novartis.it e www.novartis.com. @NovartisItalia è anche su Twitter e LinkedIn. 

*Nello studio ARTIOS di Fase IIIb, open-label, a braccio singolo e prospettico, l’attività di malattia in progressione è stata definita come ≥1 recidiva clinicamente riportata o ≥1 segno di attività alla risonanza magnetica (ad es. lesioni T1 con gadolinio o nuove/ingrandite lesioni T2), mentre il paziente era in trattamento adeguato con terapie a base di fumarati o fingolimod, prima del passaggio a ofatumumab¹.

Riferimenti bibliografici

1. Bove R, Langdon D, Boer I, et al. Ofatumumab Safety and Efficacy in People Living With Relapsing Multiple Sclerosis With Breakthrough Disease on Oral Fumarates or Fingolimod:
2. ARTIOS. Poster presentation at the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2025 Annual Meeting; September 24-26, 2025; Barcelona, Spain.
3. Bittner S, Hauser SL, Pardo G, et al. Continuous Ofatumumab Treatment Up to 7 Years Shows a Consistent Safety and Efficacy Profile in Recently Diagnosed Treatment-Naive People Living With Relapsing Multiple Sclerosis. Poster presentation at the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2025 Annual Meeting; September 24-26, 2025; Barcelona, Spain.
4. AISM, Barometro della sclerosi multipla e delle patologie correlate 2025
5. Hauser SL, Bar-Or A, Cross AH, et al. Continuous Ofatumumab Treatment for Up to 7 Years Shows a Favourable Safety and Efficacy Profile in People With Relapsing Multiple Sclerosis. Poster presentation at the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2025 Annual Meeting; September 24-26, 2025; Barcelona, Spain.
6. Guthrie E. Multiple sclerosis: A primer and update. Adv Studies Pharm. 2007;4(11):313-317.
7. Portaccio E, Magyari M, Kubala Havrdova E, et al. Multiple sclerosis: emerging epidemiological trends and redefining the clinical course. Lancet Reg. Health Eur. 2024;44:100977.
8. National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Available from: https://www.nationalmssociety.org/understanding-ms/what-is-ms/types-of-ms Accessed August 13, 2025.
9. Kesimpta. Prescribing Information. Novartis Pharmaceuticals Corporation East Hanover. 2024. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/125326s079lbl.pdf Accessed August 13, 2025.
10. Kesimpta. Summary of Product Characteristics. Novartis Europharm Limited. February 2025. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kesimpta-epar-product-information_en.pdf Accessed August 20, 2025.
11. Hauser SL, Kappos L, Bar-Or A, et al. The Development of Ofatumumab, a Fully Human Anti-CD20 Monoclonal Antibody for Practical Use in Relapsing Multiple Sclerosis Treatment. Neurol Ther. 2023;12(5):1491-1515.
12. Bar-Or A, Fox E, Goodyear A, et al. Onset of B-cell depletion with subcutaneous administration of ofatumumab in relapsing multiple sclerosis: results from the APLIOS bioequivalence study. Poster presentation at Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) Annual Forum; February 27–29, 2020; West Palm Beach, FL, US.
13. Smith P, Huck C, Wegert V, et al. Low-dose, subcutaneous anti-CD20 therapy effectively depletes B-cells and ameliorates CNS autoimmunity. Poster presentation at: the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) Annual Meeting 2016; September 14–17, 2016; London, UK.
14. Genmab. Press Release: Genmab announces completion of agreement to transfer remaining ofatumumab rights. December 21, 2015. Available from: https://ir.genmab.com/static-files/9d491b72-bb0b-4e46-a792-dee6c29aaf7d Accessed August 13, 2025
15. Novartis. Data on file.

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